小核酸药物是一类由十几个至几十个核苷酸组成的短链核酸分子，通过干预信使RNA(mRNA)的表达，从源头上调控致病蛋白的生成。其主要类型包括反义寡核苷酸(ASO)和小干扰RNA(siRNA)等 。
1998年，美国FDA批准了首款ASO药物Vitravene 。2006年，RNAi技术获得诺贝尔奖 。2018年，首个siRNA药物Onpattro获批上市 。截至2025年12月，全球已有29款小核酸药物获批上市，适应症从罕见病逐步拓展至心血管、代谢等常见病领域。其应用最初集中于单基因遗传罕见病，随着递送系统（如GalNAc技术）成熟，已向慢性病领域拓展，并正在积极探索肝外组织靶向 。
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