反义寡核苷酸（ASO）是人工合成的15-22个核苷酸单链DNA或RNA片段，通过碱基互补配对与靶标RNA或DNA结合，干扰基因的解旋、复制、转录，调控mRNA的剪接、输出和翻译，激活RNase H酶降解mRNA，从而调节细胞生长与分化并抑制特定基因表达 。其化学修饰技术包括硫代磷酸酯、2'-O-甲基修饰，以增强稳定性和亲和力 。
1999年首个ASO药物福米韦生获批用于巨细胞病毒性视网膜炎 ，2023年全球销售额达35.9亿美元，预计2030年增至105亿美元。Ionis Pharmaceuticals、Biogen等企业主导市场 。中国仅诺西那生钠注射液上市 。2024年，FDA批准首个端粒酶抑制剂ASO药物Imetelstat 。ASO在早衰症、朊病毒病等治疗中展现潜力，但仍面临递送效率、脱靶效应等技术挑战 。
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